Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico y de grupos paralelos de un año de duración, seguido de 2 años de tratamiento abierto para determinar la seguridad y eficacia de Risedronato diario 2,5 mg o 5,0 mg administrado oralmente en niños ³ 4 a < 16 años con osteogénesis imperfecta. - POISE

• Register: EUCTR
• Last refreshed on: 8 August 2022
• Main ID: EUCTR2004-000485-13-ES
• Date of registration: 27/06/2006
• Prospective Registration: Yes
• Primary sponsor: Procter & Gamble Ltd
• Public title: Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico y de grupos paralelos de un año de duración, seguido de 2 años de tratamiento abierto para determinar la seguridad y eficacia de Risedronato diario 2,5 mg o 5,0 mg administrado oralmente en niños ³ 4 a < 16 años con osteogénesis imperfecta. - POISE
• Scientific title: Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico y de grupos paralelos de un año de duración, seguido de 2 años de tratamiento abierto para determinar la seguridad y eficacia de Risedronato diario 2,5 mg o 5,0 mg administrado oralmente en niños ³ 4 a < 16 años con osteogénesis imperfecta. - POISE
• Date of first enrolment: 27/08/2006
• Target sample size: 124
• Recruitment status: Not Recruiting
• URL: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2004-000485-13
• Study type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study design: Controlled: yes; Randomised: yes; Open: no; Single blind: no; Double blind: yes; Parallel group: yes; Cross over: no; Other: yes; Other trial design description: seguiemto del periodo abierto.; If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product: no; Placebo: yes; Other: no
• Phase: Human pharmacology (Phase I): no Therapeutic exploratory (Phase II): no Therapeutic confirmatory - (Phase III): yes Therapeutic use (Phase IV): no

Countries of recruitment

Belgium, Czech Republic, Denmark, Finland, Hungary, Spain

Key inclusion & exclusion criteria

Inclusion criteria:
Para ser elegibles en este estudio, un niño debe cumplir lo siguiente:
a) diagnóstico de OI en base a una escala de clasificación modificada7,8 (Apéndice I)
b) edad de 4 a 15 años (=4 a <16), inclusive
c) tener un riesgo elevado de fracturas definido por:
• antecedentes de al menos 1 fractura confirmada radiológicamente, no traumática o de bajo impacto, más DMO baja (puntuación Z = -1 en puntos de cuerpo entero o columna lumbar);
o
• DMO muy baja (puntuación Z = -2,0 en puntos de cuerpo entero o columna lumbar) con o sin antecedentes de fracturas
d) tener al menos 2 cuerpos vertebrales de columna lumbar evaluables (L1-L4), es decir sin fractura o enfermedad degenerativa
e) si es niña, post-menarquia y sexualmente activa, debe aceptar utilizar un sistema anticonceptivo fiable durante todo el estudio. Formas aceptables de anticonceptivos incluyen anticonceptivos orales, inyectados o implantados, o dispositivos intrauterinos.
f) si es niña y post-menarquia, debe presentar una prueba de embarazo negativa en suero y orina en la Selección
g) ser capaz y que quiera participar en el estudio evidenciado mediante la firma del padre/representante legal de un consentimiento informado por escrito y la firma del paciente de un asentimiento (si apropiado).

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion criteria:
Un niño no será elegible para este estudio si cumple alguno de los siguientes:
a) peso < 10 kg
b) antecedentes de cáncer en los 5 años anteriores
c) raquitismo no tratado en el plazo de 1 año antes del reclutamiento
d) antecedentes de alteraciones orgánicas o psiquiátricas o de hallazgos en la exploración física clínicamente significativos, que en opinión del Investigador, pueda evitar que el paciente finalice el estudio
e) antecedentes documentados de una reacción anormal o alérgica a bisfosfonatos
f) abuso de alcohol
g) abuso de prescripción de drogas ilegales
h) antecedentes de uso de las siguientes medicaciones, independientemente de la dosis, durante al menos 1 mes, en los 3 meses previos al reclutamiento:
• agentes anabólicos
• estrógenos (excepto anticonceptivos)
• progestágenos (excepto anticonceptivos)
• calcitriol, calcidiol, o alfacalcidiol
• calcitonina
• fluor (excepto productos de salud dental)
• glucocorticoides (no incluye glucocorticoides inhalados)
• hormonas de crecimiento
• hormona paratifoidea (PTH)
• estroncio
i) antecedentes de uso de cualquier bisfosfonato en el plazo de 1 año antes del reclutamiento, excepto para una dosis única de bisfosfonato oral, como risedronato o alendronato
j) osteoporosis, secundaria a otras enfermedades aparte de OI o tratamientos farmacológicos
k) hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo, como sigue:
• prueba de función pulmonar (PFP), AST o ALT > 2 x LSN
• hormona estimuladota del tiroides (TSH) y PTH fuera del rango de referencia normal
Nota: Una concentración de PTHi fuera del límite inferior del rango de normalidad se puede asociar con suplemento de calcio. En consecuencia, el Investigador y el Monitor Médico revisarán los datos personales y la historia clínica del paciente para confirmar o rechazar que la concentración de PTHi baja esté asociada con elevado suplemento de calcio para determinar si el paciente es elegible para entrar en este estudio. A los pacientes con concentraciones de PTHi bajas por cualquier razón no se les permitirá participar en este estudio. Estas discusiones en relación con la elegibilidad se documentarán en un informe de contacto.
• vitamina D 25-OH en suero < 20 mmol/L (8 ng/mL)
• creatinina en suero > 106 micromol/L (1,2 mg/dL)
l) uso actual de medicación anticonvulsiva
m) uso actual de medicación anticoagulante
n) participación en otro ensayo clínico en los 3 meses previos al reclutamiento



Age minimum:
Age maximum:
Gender:
Female: yes
Male: yes

Health Condition(s) or Problem(s) studied

Osteogenesis Imperfecta

Intervention(s)

Product Name: risedronato sódico 2.5mg
Pharmaceutical Form: Film-coated tablet
INN or Proposed INN: ácido risedrónico
CAS Number: 115436-72-1
Current Sponsor code: NE-58095
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 2.5-
Pharmaceutical form of the placebo: Film-coated tablet
Route of administration of the placebo: Oral use

Product Name: Risedronato sódico 5mg
Pharmaceutical Form: Film-coated tablet
INN or Proposed INN: ácido risedrónico
CAS Number: 115436-72-1
Current Sponsor code: NE-58095
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 5-
Pharmaceutical form of the placebo: Film-coated tablet
Route of administration of the placebo: Oral use

Primary Outcome(s)

Primary end point(s): La variable principal de eficacia es el porcentaje de cambio desde el basal en DMO en la columna lumbar a los doce meses.

Main Objective: El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia de risedronato en comparación con placebo en niños = 4 a < 16 años de edad con osteogénesis imperfecta (OI) evaluada por el porcentaje de cambio respecto a la Basal en la densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar en el Mes 12.

Secondary Objective: Los objetivos secundarios de este estudio son:
a) evaluar la eficacia de risedronato en comparación con placebo en niños = 4 a < 16 años de edad con OI.

b) evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con risedronato en niños = 4 a < 16 años de edad con OI

Periodo del estudio abierto (Segundo y Tercer año del estudio)

Los objetivos secundarios son evaluar el tratamiento con risedronato en niños = 4 a < 16 años de edad con OI

Secondary ID(s)

2003100 - HMR4003I/3001

2004-000485-13-FI

Ethics review

Status: Approved
Approval date: 18/08/2006
Contact: